PAGE
1
ועדת העבודה, הרווחה והבריאות

3.7.2006

הכנסת השבע-עשרה






נוסח לא מתוקן

מושב ראשון
פרוטוקול מס' 32

מישיבת ועדת העבודה, הרווחה והבריאות

יום שני, ז' בתמוז התשס"ו (3 ביולי, 2006), שעה: 10:00

הצעה לסדר בדיון מהיר של ח"כ מוחמד ברכה בנושא: מחלת פומפיי

חברי הוועדה: משה שרוני – היו"ר

אריה אלדד

נאדיה חילו

ואסל טאהא

רן כהן

מוחמד ברכה

מגלי והבה

פרופ' יואל זלוטוגורה – מנהל מחלקת גנטיקה קהילתית, משרד הבריאות

אתי סממה – ראש תחום מעקב ומידע, האגף למדיניות טכנולוגיות רפואיות, משרד הבריאות

עו"ד סלה עטר-כץ – משרד הבריאות

יובל פרידמן, אגף תקציבים, משרד האוצר

פרופ' חנה מנדל – מומחית למחלות מטבוליות, מרכז רפואי רמב"ם

ד"ר זיוה בן-נריה – בי"ח הדסה, ירושלים

ד"ר מוחמד מחג'נה – בית חולים "כרמל" חיפה, אחראי תחום מחלות תורשתיות במחוז חיפה

מרדכי רבינוביץ – רוקח, מנהל המחלקה למדיניות טכנולוגית רפואית, מכבי שרותי בריאות

רות לית – רכזת פדיאטרית, שירותי בריאות כללית, מחוז ירושלים

תומר פפר – מנכ"ל פארמה-ישראל

עובד אמיתי – מנהל מדעי, חברת ג'נזיים

שמוליק בן-יעקב – חברה הנהלה, האגודה לזכויות החולה

לאון מוזיקנט – יו"ר איתן-איגוד ישראלי לתסמונות נדירות

סלים גאנם

עו"ד סמיר מרעי

זיאד דגש – יו"ר מ"מ מג'אר

וילמה מאור

שושנה מקובר

הצעה לסדר בדיון מהיר של ח"כ מוחמד ברכה בנושא: מחלת פומפיי

אני פותח את הישיבה בנושא: הצעה לסדר בדיון מהיר של חבר הכנסת מוחמד ברכה בנושא מחלות יתומות. בבקשה, חבר הכנסת ברכה.

תודה, אדוני. אני מודה ליושב-ראש על שקבע את הדיון במהירות האפשרית. הנושא דוחק ולוחץ מאוד, במיוחד לאותן משפחות שאתרע מזלן וילדיהן חלו במחלת פומפיי, שהיא אחת המחלות היתומות. זו מחלה שחולים בה כ-10,000 איש בכדור הארץ כולו, ומטבע הדברים עלויות הפיתוח גבוהות.

אחד ל-40 אלף.

אני לא מדבר על כל המחלות היתומות, אלא על המחלקה הקונקרטית הזאת.

אין עדיין סטטיסטיקה מדויקת. לא כדאי להתווכח. אנחנו בודקים איך אפשר לעשות, ולא כמה חולים יש.

יש שתי בעיות עיקריות. הבעיה העיקרית היא הפיתוח, ואני חושב שהפיתוח לא זוכה לתשומת לב מספקת בארץ. אני חושב שזה לא ענין ישראלי אלא ענין כלל-עולמי, והפיתוח יכול להתבסס על ידע בינלאומי. הבעיה השניה היא חוסר קריטריונים במשרד הבריאות להכללת תרופות למחלות נדירות בסל הבריאות. הדבר הזה מקשה על משפחות רבות. במקרה של מר מרעי שיושב כאן ופנה אליי, החברה שמייצרת את התרופה – שהיא תרופה יעילה – מספקת לו את התרופה בחינם, באופן זמני. אבל הכנסת היא גוף מחוקק. היא לא יכולה לעמוד מהצד ולחכות שהחברות יואילו בטובן לנדב את התרופות; אני חושב שצריך להכניס את זה לכללים. בכל מקרה, אני חושב שיש מקום לדון בענין הקונקרטי של מחלת הפומפיי באופן מיוחד, אבל גם להרחיב את היריעה בהמשך לכל המחלות היתומות, הנדירות, ולהכניסן לקריטריונים מסודרים בסל הבריאות ובהתייחסות של מערכת הבריאות ומשרד הבריאות.

אני רוצה להסתפק בדברים האלה על מנת לאפשר למומחים ולאנשים הנוגעים בדבר להציג את הענין.

אני רוצה להודות לאדוני היושב-ראש ולחבר הכנסת ברכה על המעורבות האינטנסיבית במיוחד של ראש המועצה – ואני מקווה שעוד מעט ראש העיר – ושל כל אנשי הציבור, שפנו ורואים את הצורך במענה למחלה הייחודית. נזעקנו, כיוון שישנם יותר ילדים חולים מהמגזר הדרוזי. זו מחלה תורשתית. חבר הכנסת ברכה התייחס למחלה כאל מחלה כלל-עולמית, אבל במספר האבחונים של מחלות תורשתיות, מדברים על מספר רב של ילדים דרוזים בגיל הרך. אני שמח על קיומו של הדיון, כיוון שבכך נעלה למודעות הציבורית והכלל-עולמית את המחלות הללו, שלא תמיד זוכות לכך. לכן רציתי להציב את הנקודה הזאת בפתח הדברים. נשמע את המומחים, ואני מקווה שנגיע להמלצות התואמות.

פניתי למשרד הבריאות ולמי שמטפל בסוגית סל התרופות בנושא, אבל אני מקווה שהודות לדיון שמתקיים כאן נגיע להמלצה, וזו תביא לשינוי בתמיכה. מצד אחד, אנחנו מכירים את המלחמות של סל הבריאות, ומצד שני, אנחנו מכירים את התקציבים הדלים של הקרנות השונות, שעד היום נתנו סיוע כזה או אחר למי שפיתחו את התרופה למחלה.

אני רופאת ילדים, ובמשך 15 השנים האחרונות אני מטפלת בילדים עם מחלות תורשתיות ביוכימיות קשות ביותר. אחת המחלות שנתקלנו בהן יותר היא מחלת פומפיי. לכן כל מה שאספר לכם זה לא רק מהספרים, אלא מה קרה בעשור האחרון מבחינתנו במרכז הרפואי רמב"ם.

כאשר הלכו לפתח את התרופה הזאת היו צריכים קבוצת ביקורת. אספו 168 ילדים מכל רחבי העולם, מתוכם 34 ילדים ממדינת ישראל. הילדים היו דרוזים, מוסלמים וגם יהודים. המחלה הזאת היא פאן-אתנית. כאן בארץ אנחנו רואים יותר מקרים במגזר הדרוזי, אבל זו מחלת תינוקות שהיתה חשוכת מרפא. התינוק הגיע בגיל חודש-חודשיים עם המחלה, עם פגיעה בלב, עם שיתוק הולך ומתקדם, ונפטר כשהוא על מכונת הנשמה – אם ההורים לא רצו לחסוך לו את הסבל הזה. זו היתה התמונה עד לפני שלוש שנים. לא זו בלבד, חלק מההורים שיושבים כאן איבדו ילדים קודמים שנפטרו. כלומר, זה לא רק מחקר שמשווה מה היה קודם ומה קורה עכשיו; אנחנו משווים מה קרה לנו – מקרים שחווינו בעצמנו, כולל ההורים שיושבים כאן.

עד לפני שלוש שנים, תינוק שהגיע עם המחלה נדון לגזר דין מוות. אחד ההורים הגיע עם התינוק שלו חודשיים חודשיים לפני שיצאה התרופה לשוק. כשדיברתי אתו לראשונה, הוא ידע שעל בנו נחתם גזר דין מוות. ואז הופיעה התרופה. 7 ילדים השתתפו כאן במחקר בשנתיים וחצי האחרונות. אנחנו משווים את תוצאות המחקר לא רק ביחס לקבוצה הכללית בעולם; תוצאות המחקר הוכיחו כעובדה שהתרופה הזאת יעילה. אינני אומרת – אולי יעברו שנים ונתחיל לחשוב שאולי היא לא יעילה לכולם. אבל היא יעילה מאוד, לפחות בקבוצת החולים שביקרנו כאן בארץ.

בדקתם את היעילות באחוזים?

בוודאי. חילקו את המחקר הזה לשתי קבוצות: קבוצה של תינוקות שהתחילה טיפול לפני גיל ששה חודשים, וקבוצה שניה שהתחילה ששה חודשים עד שלוש שנים. בקבוצה של התינוקות מתחת לגיל ששה חודשים לא נפטר תינוק אחד בגמר שנת המחקר הראשונה, כאשר לפני כן איש לא שרד את שנת החיים הראשונה.

האם התרופה מאושרת בארצות-הברית?

התרופה מאושרת בארצות-הברית.

האם מדובר בתרופה שצריכה להינתן במהלך כל החיים? באיזה מינון, אחת לכמה זמן?

התרופה הזאת היא תרופה כמו התרופה של גושה, שניתנת פעם בשבועיים באינפוזיה. בשלב זה, התרופה הזאת היא לכל החיים. במחקר היו שני מינונים – מינון גדול של 40 מ"ג לק"ג, ומינון קטן של 20 מ"ג לק"ג. הוכח ש-20 מ"ג לק"ג אפקטיבי כמו 40 מ"ג, וכל החולים יקבלו את המינון של ה-20 מ"ג לק"ג.

היו כמה נקודות ציון לגבי ההשפעה היעילה של התרופה: (א) לא נפטר אף ילד. כלומר, אין ספק שהתרופה יעילה ומאריכה חיים. (ב) הילדים נפטרו ממחלת הלב הקשה, משיתוק שרירי נשימה ומשיתוק כללי, אבל מחלת הלב היתה הדבר המרכזי. אצל כל החולים, גם אלה שהיו במצב לבבי קשה ביותר, מחלת הלב נסוגה. בחלקם, נשאר חלק מהמחלה, אבל כולם – כולל החולה הקשה ביותר בן השלוש – בלא תרופות לבביות היום. כך שמבחינה לבבית, התרופה יעילה מאוד. באותן משפחות שראינו, הילדים היו משותקים. היום יש כאן שלושה ילדים שרצים, מטפסים ורוכבים על אופניים.

כלומר, התרופה הזאת שחקרנו בשנתיים וחצי האחרונות היא תרופה יעילה. האם התרופה טובה לכולם? אני בטוחה שבבוא היום תמצא קבוצת חולים שהתרופה אינה אפקטיבית לגביהם, כפי שאנחנו מכירים במחלות אחרות. אבל כפי שראינו כאן, אין ספק שזו תרופה מצילת חיים, וצריך להשתדל להכניס אותה לסל.

אני רופאת ילדים וגניטיקאית, ועובדת בבית החולים "הדסה" בירושלים.

לפני 20 שנה, כשהתמחיתי ברפואת ילדים, ראיתי ילדים חולי פומפיי שמתו ללא כל אפשרות לתת להם טיפול מעבר לטיפול תומך. היום התמזל מזלי, במרכאות, וכשאני עומדת מול משפחה עם ילד נגוע, יש לי מה להציע. מזה כשנתיים וחצי, אני מטפלת בילדה, גם היא ממוצא מוסלמי, ואפשר לראות את הסרט. אני רוצה להראות לכם את הילדה, וקצת לספר על המחלה ועל הבעיות תוך כדי מתן הטיפול. היא מקבלת מזה כשנתיים וחצי את הטיפול הניסיוני שחנה ציינה. התחלנו את הטיפול כשמלאו לה שנתיים וחצי, והיום היא בת חמש.

הילדה אובחנה בפברואר 2004. זאת הילדה. היא בת שנתיים וחצי. היא רזה מאוד וכחושה מאוד, ומקבלת הזנה דרך צינור לתוך הקיבה. אתם יכולים לראות איך אנחנו מבקשים ממנה לעבור ממצב של שכיבה למצב של ישיבה, ותראו את חולשת השרירים ואת הקושי הנשימתי. רואים איך היא מתאמצת, איך היא קמה ואיך היא נעזרת בכל השרירים האחרים כדי לתמוך את עצמה. כאן הילדה לפני טיפול.

מה חסר לה?

אינזים – חלבון שנקרא אלפא-גלוקוזידאז. זו מחלה תורשתית נדירה שבה שני ההורים נשאים. נשאים הם בדרך כלל אנשים בריאים, ו-25% מהצאצאים שלהם עלולים להיות נגועים. יום לפני תחילת הטיפול, הילדה הגיעה לטיפול נמרץ במצב כמעט סופני. היא הפסיקה לנשום. אוכל שנכנס לקיבה דרך הצינור הגיע לריאות שלה. אם היא לא היתה בבית החולים, אין ספק שהיא לא היתה כאן אתנו. הילדה הזאת שכבה ולא יכלה להזיז אצבע. כאן אתם רואים אותה לאחר מספר טיפולים, כשהתחלנו לטפל בתרופה הניסיונית. היא קיבלה את התרופה כטיפול חמלה. היא התחילה להזיז שוב את הגפיים שלה. כאן היא יכולה להרים את היד. היא עלתה במשקל. הילדה חכמה מאוד.

יש בעיות. כאן היא זוחלת, דבר שהיא לא יכלה לעשות קודם לכן. הילדה חזרה לחיק המשפחה, ומגיעה אחת לשבועיים ל"הדסה" כדי לקבל את האינזים. היא כמעט לא זקוקה לאשפוזים בין הטיפולים. היא לא מסוגלת ללכת ולא מסוגלת לנשום בלי המכשיר, אבל זו ילדה שהתחלנו את הטיפול בה בגיל שנתיים וחצי. יש להניח שאם המחלה היתה מתגלה מוקדם יותר, מצבה היום היה טוב יותר. היום אנחנו מנסים לגמול אותה ממכשיר ההנשמה. יש תקופות במשך היום – בין חצי שעה לשעתיים – בהן היא יכולה לנשום בכוחות עצמה דרך הפתח בצוואר, בלי המכונה.

כאן אתם רואים אותה גדולה יותר. ללא ספק, הארכנו את חייה. ללא ספק, שיפרנו את איכות חייה. עם זאת, קרוב לוודאי שעם הטיפול לא נצליח להביא את הילדה הזאת ללכת בשל הנזק הקשה בשרירים – מה שהצטבר בשריר בגלל אותו חסר באנזים שמפרק את אותו סוג של סוכר פגע בסיבי השריר, וזו כבר פגיעה בלתי הפיכה.

חכמה וחמודה. היא חזרה לחיק משפחתה.

נגזר עליה להיות נכה כל חייה.

היא תהיה נכה כל חייה. היא תהיה על כסא גלגלים. היא ילדה חכמה מאוד, שקוראת וכותבת בגיל חמש. היא תוכל ללכת לכל המסגרות שהולכים אליהן ילדים על כסאות גלגלים שנעזרים במכשירי הנשמה. אבל היא תוכל לחיות.

היא חייבת להמשיך לקבל טיפול?

אחת לשבועיים, כרגע לכל החיים. למעשה, היא מקבלת טיפול חלופי שהגוף לא יודע לעשות.

אם הטיפול היה מתחיל מוקדם יותר מצבה היה טוב יותר?

לדעתי, כן.

מאיזה גיל אפשר לאבחן?

זו ילדה שבאה מרמאללה. עבר זמן רב עד שהיא הגיעה לישראל לאבחון. היא עברה כל מני מרכזים עד שנעשתה אבחנה, אבל בגיל שנה היו כבר סימנים של המחלה. אם היא היתה מגיעה למרכז שיכול היה לאבחן את זה מוקדם יותר, היא היתה יכולה להתחיל טיפול בשלב מוקדם יותר.

אם היא היתה מבקרת בטיפת חלב שלנו, זה היה מתגלה מוקדם יותר?

כן, ללא ספק.

ואז ייתכן שזה היה פותר לה את הבעיה, והיא היתה יכולה ללכת?

ייתכן שכן. זה מה שפרופ' מנדל סיפרה – שחלק מהילדים שהיא מטפלת בהם רצים והולכים. ראיתי אותם.

לצורך הענין, במשפחה שנולד לה ילד כזה אין לנו בעיה לאבחן את המחלה מיד בלידתם של הילדים הבאים.

אנחנו יודעים לאבחן בהריון. אצל המשפחה הזאת עשינו אבחון בהריון נוסף. האבחון היה תקין, הם המשיכו את ההריון ויש להם ילדה בריאה נוספת. הדרך המניעתית היא כמובן אפיק שנמשיך להשתמש בו. כלומר, אם יש לנו אבחון במשפחה כזאת בהריון נוסף, לא נמליץ להם שלא לעשות אבחון במהלך ההריון, אלא אם כן הם לא יהיו מעונינים. אבל כשיש ילד חולה, האופציה לטיפול היא זו שקיימת בינתיים – וזה מתן האינזים התחליפי.

הטיפול התחליפי הוא טיפול לכל החיים. אנחנו יודעים שבמחלות האלה יש אפשרות תיאורטית של תיקון הגן הפגום. האם מישהו עובד היום והאם יש מידע על התקדמות מחקר של תיקון הגנים הפגומים האלה, כך שבאופק של השנים הקרובות אפשר יהיה לנסות לתקן את הגן הפגום, ולפטור אותם מחובת הטיפול התחליפי למשך שארית חייהם?

התשובה היא כן. יש מחקרים שעובדים גם בתחום הזה. עם זאת, עד היום רוב הטיפולים הגנטיים לתיקון גנים – גם במחלות אחרות – מאוד בעייתיים, ובחלקם הגדול לא מצליחים.

האם האבחון כלול בסל הבריאות?

כן.

לא אוסיף הרבה על דבריהן של פרופ' מנהל וד"ר בן-נריה. רציתי לציין שאנחנו עומדים בפני מחלה תורשתית קטלנית, שלא נותנת לאנשים החולים אפשרות של חיים לטווח הארוך. היא פוגעת בכל האנשים, מכל העדות, הגזעים והדתות. כרגע אין לנו הרבה מחלות מן הסוג הזה שאנחנו יכולים לטפל בהן. יש לנו את המחלה הזאת, אותה אנחנו רואים לצערי הרב. בשנתיים-שלוש האחרונות נתקלתי באופן אישי בשלושה-ארבעה חולים. אחד מהם הגיע לפרופ' מנדל והתחיל טיפול אצלה. אבל הילדים של המשפחות האלה נפטרו תוך שנה. יש לנו אפשרות לטפל היום בילדים האלה, להאריך את חייהם וגם לאפשר להם להמתין לכך שאנשי הרפואה והמחקר יוסיפו ויפתחו את הטיפולים והתרופות.

לכן אני חושב שמכבודה של מדינת ישראל לתת לילדים האלה ולמשפחות האלה ליהנות מהטיפול הזה, על מנת לאפשר להם חיים טובים יותר. הפן המקצועי הוצג כאן באופן מקיף.

האם זו מחלה ישראלית?

לא, היא קיימת בכל העולם.

מאיפה בא שם של המחלה?

על שם הרופא שגילה את המחלה, ד"ר פומפיי.

המחלה הזאת שכיחה יחסית בישראל, שכן אנחנו גם אוכלוסיות סגורות למדיי בתוך עצמן.

יחסית למחלות נדירות, שלא יחשבו - - -

יחסית למחלות נדירות ויחסית לשאר העולם – מדובר יותר במחלות גנטיות בישראל.

האם נמצא כאן נציג ההסתדרות הרפואית? הם לא מצאו לנכון להגיע. יפה מאד. משרד הבריאות, בבקשה.

אנחנו מכירים, והציגו את המחלה. כפי שנאמר, מבחינת משרד הבריאות האבחון של המחלה נמצא בסל והאבחון הטרום-לידתי של המחלה נמצא בסל. מה שצריך להדגיש הוא שיש היום מעט מאוד מחלות גנטיות שיש להן טיפול. המחלות שיש להן טיפול וניסיון שהצטבר במהלך הזמן הן מחלת הגושה, שהטיפול בה נמצא בסל, ומחלת פברי, שגם היא נמצאת בסל. ביחס למחלת פומפיי: התרופה התפתחה רק בזמן האחרון, ורק לאחרונה התקבלו האישורים.

אתמול התגלה התרופה? זה כבר שלוש שנים.

לא.

שלוש שנים זה טיפול נסיוני, אבל באירופה יש אישור.

לגבי מחלת פומפיי בהשוואה למחלות האחרות, הטיפול הזה מציל את החיים ולכן הוא מצליח מאוד. אבל יש תהליכי אישור תרופות, ורק לאחרונה התרופה אושרה באירופה ובארצות-הברית. בארץ היא עדיין לא מאושרת. היא לא רשומה כתרופה שניתן להשתמש בה בארץ.

מדוע?

היא הוגשה לרישום רק ב-8 ליוני.

מבחינתנו, לא הספקנו אפילו לקיים דיון ביחס לתרופה. אני מדגיש את העובדה, שתרופות אחרות למחלות אחרות דומות כבר נמצאות בסל, ויש עשרות ומאות חולים שמקבלים את הטיפולים האלה.

מהו התהליך של אישור תרופות למחלות נדירות כאלה? האם יש קריטריונים מסודרים לטיפול בדברים האלה?

אתה מחפש קריטריונים במשרד הבריאות?

הוא מחפש הליכים.

מדובר בשני תהליכים נפרדים: יש תהליך של רישום תרופה בפנקס התכשירים, שהוא חובה על פי החוק. המדדים לרישום תרופה הם הוכחות לבטיחות, יעילות ואיזושהי מקבילה ל-FDA או למנגנוני רישום אחרים שקיימים בעולם. מדינת ישראל עושה את הדברים גם אם הם לא נרשמו במקומות אחרים בעולם.

העובדה שזה נרשם בארצות-הברית ובאירופה מזרזת?

זה בוודאי מזרז והופך את זה פשוט יותר. החברה פנתה בבקשה לרשום את התכשיר ב-8 ביוני 2006. צריך לעבור על כל המאמרים ועל כל המחקרים, והישיבה הקרובה ביותר נקבעה לסוף החודש הזה. אין תור של תיקים שממתינים לרישום; זה ניגש מייד לדיון בוועדה הקרובה. אם יש אישור FDA זה הופך את זה להרבה יותר פשוט, ויש סיכוי סביר ביותר שזה יירשם לשימוש.

עכשיו יש תהליך שונה ונפרד לגמרי של מימון ציבורי למתן התרופה.

אנחנו מתמקדים כרגע באישור התרופה.

התרופה הוגשה לרישום, וזה יידון בישיבה הקרובה.

לאחר מכן, משרד האוצר יפתור את הבעיה ביחס למימון.

אני מנסה לומר שיש מנגנון של החלטה לגבי מימון ציבורי של ועדת הסל. אנחנו באגף מכינים את החומר. למרות שהתרופה הזאת עדיין לא נרשמה, היא כבר הוגשה להכללה בסל והיא תעלה לדיון, מפני שמכירים את הערך הגבוה שלה. רוצים ללמוד את החומר, וזה יעלה לדיוני הסל הקרוב. כולם יודעים שדיונים הללו קרובים מאוד.

כמה קרובים? שנה? שנתיים?

במהלך החודש הקרוב.

דיוני הסל מתקיימים בימים אלה. ישיבה אחת כבר התקיימה, וצפויות להתקיים חמש ישיבות נוספות במהלך החודש הקרוב. תתקבל החלטה לגבי ניצול התקציב של 2007, שהוקדם לעכשיו. התרופה הזאת היא אחת התרופות שנדונות.

האם אנחנו יודעים משהו לגבי המשמעות תקציבית, מבחינת צריכת התרופה הזאת בשנה?

אני לא יודעת עדיין לומר מה תהיה העלות.

אדוני היושב ראש, מה יכול להיות שיקול בוועדה שאמורה לאשר את הרישום, שלא לאשר גם אם ה-FDA אישר? באיזה אופן ישראל כל כך גאונית בהשוואה ל-FDA, כך שהוועדה שלנו תחליט שלא לרשום.

ה-FDA לא מאשר מימון ציבורי.

אבל גם היא לא מאשרת; היא מאשרת רק רישום.

זה יירשם, אבל זה תהליך מסודר.

היא אומרת שאין בעיה.

אני לא יודעת. אני מעריכה שלא תהיה בעיה.

יש בעיה חמורה מאוד עם הרישום. התפרסמה כתבה בעיתון – מיליוני תרופות ממתינות בתור, ורק בגלל אדמיניסטרציה של אישור זה מעכב את כל ההליכים של מתן תרופות, אישור והכנסה. החולים יכולים להמתין. חלקם ימותו בדרך.

אתם בקואליציה חברתית – תעשו משהו.

גם אתה.

יש לי הערה. נשמע שהמערכת האמריקאית, ה-FDA, היא המערכת הטובה ביותר בעולם, שמקפידה מאוד על תהליכים. בהרבה מקרים זה נכון, אבל אני רוצה להציג מקרה לדוגמה. אם יש בארץ איזושהי אוכלוסיה, שלא נמצאת בשכיחות גבוהה בארצות-הברית יכולים לאשר באמצעי זהירות מסוימים את השימוש בה, ובארץ נרצה להחמיר באמצעי הזהירות הללו, כי יש יותר יוצאי תימן בארץ, שיהיו רגישים לתרופה, למשל. לכן אי אפשר לקבל באופן אוטומטי את סולם השיקולים של ה-FDA, ולומר שמה שאושר בארצות-הברית יאושר כאן. אתה חייב לקחת גם שיקולים מקומיים ברישום התרופה ובאישורה לשימוש כאן.

איך יודעים שזה לא מתאים לתימנים?

אתה מוכרח לשבת על המחקרים, לקרוא את המחקרים ולראות מה היה במחקרים שה-FDA קיבל ואישר. הם אמרו: אצלנו הסיכון הוא אחד למיליון, ואנחנו מאשרים.

אבל זה חוסך כמה שלבים, פרופ' אלדד.

זה ויכוח סרק.

אני רק רוצה להוסיף לדבריו של פרופ' אלדד, שלפעמים יש גם אתרי ייצור שונים; יש דיפרנציאליות בין אתרי הייצור של תרופה שמיועדים לאוכלוסיה האמריקאית, לבין אתרי ייצור שמיועדים לשאר העולם. הסטדנרטים שונים לגמרי. לכן, כשה-FDA מאשר תרופה לאוכלוסיה האמריקאית, זה עדיין לא אומר שאתר ייצור, שנמצא במקום אחר בעולם, עומד באותם סטנדרטים. לכן האישור של משרד הבריאות חשוב מאד. זאת לא חותמת גומי, וצריך לתת לו לעשות את העבודה.

רק רציתי להוסיף בענין התקציב: היות שמדובר במספר מועט של חולים, העלות התקציבית לא נראית לי גבוהה, בעוד החיוניות של התרופה גבוהה מאוד

האם אנחנו יודעים משהו לגבי מחיר תרופה – מהי עלות טיפול שנתי בחולה אחד?

אתה רוצה לאשר את הסכום?

אני רוצה ללמוד. אם בסכום כזה אפשר להציל אלף חולים במחלה שכיחה יותר, שהטיפול בה זול יותר, המידע הזה חייב להיות מונח גם הוא בפני הוועדה. הלא אנחנו לא מאשרים; אנחנו רוצים לדעת.

אני חושבת שמחלת פומפיי היא רק דוגמה, כפי שאמרנו, לאחת המחלות היתומות. המחלות היתומות חייבות לקבל חוקים אחרים והתייחסות אחרת, אחרת לחולים שאנחנו מטפלים בהם אין שום תקווה. הם לא מיליונים ולא אלפים. האם משום שהם מיעוט הם לא יזכו בטיפול? יזכו אותם אלף ולא הם? צריך למצוא את התקציב בשביל האלף, וצריך למצוא תקציב עבור המעטים והיקרים האלה, שיש להם טיפול יעיל.

זאת אמירה מוסרית וחשובה מאוד. אבל לצורך הענין, אם את שר הבריאות ואת יודעת שהתקציב שלך הוא X שקלים, בסוף את צריכה להחליט איך את מחלקת את העוגה. לכן זאת אמירה מאוד פופוליסטית לומר: "מוכרחים למצוא פתרון למחלות היתומות". אני בעד הענין, אבל בסופו של דבר, אם את מופקדת על חלוקת כל העוגה הלאומית, תגידי לי על מי את מוותרת – על הפגים?

חבר הכנסת אלדד, אתה מטיל את האחריות על משרד הבריאות בלבד. איפה הקופות שגובות כסף מכל חברי הקופה?

למה אתה חושב שדיברתי על משרד הבריאות?

אין ספק שקיימת התלבטות מוסרית, אבל העלאת הענין לא פופוליסטית בשום אופן כשמדובר בהצלת בחיי אדם. זה אף פעם לא פופוליסטי.

אדוני היושב-ראש, נדמה לי שהבעיה כמעט פתורה: מדובר במעט מקרים, ולכן העלות נמוכה יותר.

החומר עדיין לא עובד על-ידי האגף הטכנולוגי וזה טעון בדיקה, אבל לפי האופן שבו החברה הציגה את זה, הנתונים הם: 650 אלף אירו לשנה לכלל החולים במדינת ישראל.

שמי עובד אמיתי, נציג חברת ג'נזיים, יצרן התרופה. אתן את המספרים כדי שהנתונים יהיו לפני כולם. העלות היא בהתאם למשקל המטופל. אתן את הדוגמה של התינוק שנולד לאחרונה, שמשקלו כ-5 ק"ג. המספרים לא סופיים, אבל עלות הטיפול שלו לכל עירוי עומדת על כאלף אירו לעירוי, כלומר כ-6,000 ש"ח לכל עירוי. הוא יזדקק לעירוי אחת לשבועיים. כלומר, העלות השנתית מסתכמת בכ-120 אלף ש"ח עד 130 אלף ש"ח לטיפול בילד אחד.

התינוק הזה יעלה במשקל, וישקול הרבה יותר בעוד כמה שנים. זה מצטבר וזה לכל החיים. צריך לעשות חישוב נכון.

לאחר ששמענו את כל המומחים, אבקש לשמוע את ההורים.

אנחנו מדברים על חולים. הרשה לי להציג תמונה של חולה, אדוני היושב-ראש. זה הבן שלי. זאת התמונה שלו היום. כתבתי כמה דברים, ואני רוצה להשמיע לכם את הדברים מתוך הכתב.

זהו הילד שלי. שמו עאמר, והוא בן שלוש וחצי שנים. כך הוא נראה היום. הוא היה בן שלושה חודשים כאשר נודע לי שהוא סובל ממחלת פומפיי. מהרגע הראשון ידעתי מה משמעות הדבר. ידעתי שזו מחלה קשה חשוכת מרפא, והמשמעות אחת: מוות איטי וסבל יומיומי לחולה ולבני המשפחה.

ידעתי את זה לא מפני שלמדתי על המחלה מרופאים ומהספרות הרפואית; ידעתי את זה מפני שהכרתי את המחלה באופן אישי, וחוויתי אותה על הבכור שלי ועל בני משפחה אחרים.

ידעתי שהמחלה פוגעת קשה מאוד במערך השרירים, וגורמת נזק בלתי הפיך למערכות החיוניות בגוף, ולקריסתן בשלב מאוחר. הבכור שלי שרד שלוש שנים. הוא דעך ודעך מול העיניים, עד שבקושי יכול היה לנשום. כוחותיו אזלו לאט לאט, ובשלב מסוים לא יכול היה לקחת אוויר לריאות. הוא נחנק ונכנס לתרדמת המוות.

ידעתי שזה מה שמחכה לעאמר, ואין מה לעשות בענין. אבל מסתבר שיש נסים בעולם, וחברת ג'נזיים חוללה את הנס הנפלא הזה לחולי הפומפיי.

עאמר, שהמחלה פגעה קשה בלבו והיה אמור לעבור בגיל ארבעה חודשים ניתוח לב פתוח, שהלך ונחלש עד שבקושי יכול היה להחזיק את הראש או להרים יד, זכה בגדול – הוא זכה בחיים. חייו ניצלו בזכות המחקר, ובגלל שנכלל בו בחודשים הראשונים לחייו.

עאמר, כתבה אז פרופ' חנה מנדל לרופא המטפל, תינוק בן חמישה חודשים, אובחן כסובל ממחלת פומפיי עם מעורבות שריר הלב ושרירי השלד. בנוסף, אובחנה קוארטציה של האאורטה. עאמר, כותבת לאחרונה פרופ' חנה מנדל לרופא המטפל, הוא ילד בן שלוש וחצי שנים אשר אובחן בסמוך ללידתו כסובל ממחלת פומפיי בצורה הינקותית. מזה שנתיים וחצי משתתף הילד במחקר שבודק את השפעת מתן האנזים אלפא-גלוקוזידאז על התקדמות המחלה, והתוצאות היו טובות מאוד: הקרדיומיופטיה נסוגה לחלוטין. הילד פעיל ורץ ולא ניכר בו סימני מחלת הפומפיי, אשר גרמה בעבר למות אחיו.

גבירותי ורבותי, מי כמוני מאושר למשמע הדברים האלה.

אני רוצה לומר עוד משפט אחד: לא באנו לכנסת ישראל כדי לבקש הטבה; באנו להתחנן על חיי הילדים שלנו, ואני יודע שבמדינת ישראל יש ערך לחיי אדם.

תודה רבה לכם.

בשמי ובשם שתי המשפחות שיושבות כאן, אני רוצה להודות לכל חברי הכנסת שיזמו את הישיבה הזאת ולכל החברים כאן שיושבים סביב השולחן, שמאפשרים ביטוי גם למשפחות וגם לנציגים.

שני ההורים יושבים כאן, ואני ליוויתי את הילד הזה מקרוב, מאז שהוא נולד. בכל התקופה שבה הוא מקבל את התרופה כמו שצריך ובזמן, הוא חי רגיל כמו שאר הילדים. הבן הבכור של ההורה שדיבר עכשיו נפטר בעקבות המחלה הזאת. היו לו שני ילדים. ילד אחד לא טופל בזמן, והוא עדיין סובל מכך. השני שמקבל עכשיו – התחילו לטפל בו לפני כשנתיים – כבר חוזר לשיגרה לאט לאט.

אני בטוח שבשאר היישובים הדרוזים יש מקרים דומים. אני מבקש ומתחנן בפני הוועדה ללוות את התהליך הזה.

אתה לא צריך להתחנן כאן. באמת.

יש כמה דברים שאני רוצה לומר. ראשית, בישראל לא קיים חוק המסדיר את נושא המחלות היתומות. אני פונה לחברי הכנסת: במקום לכתוב חוקים לא משמעותיים, חברי הכנסת צריכים לגשת בנושא זה.

אז קח את הענין לידיים, אדוני היושב-ראש, בשם הוועדה.

כולנו. אבל חברי כנסת צריכים להגיש את ההצעה. צריכה להיות הצעת חוק, הקובעת מתן תמריצים לחברות התרופות. זה משמעותי בנושא זה. הצעת חוק קובעת שכל ספק, המבקש כי תרופה שהוא מייצר או משווק תירשם כתרופה יתומה, יגיש בקשה לרישום בפנקס התרופות הזה.

1. הוועדה קוראת לשר הבריאות לנקוט בדחיפות בצעדים הנדרשים לזירוז תהליך רישום התרופה להצלת חייהם של ילדים החולים במחלת הפומפיי ולבחון האפשרות להכללתה בסל התרופות לשנת 2007.
2. הוועדה מציינת בצער ובמחאה את העובדה שהסוגיה שזכתה לשם "המחלות היתומות" עדיין לא מצאה כל פתרון בסל התרופות.
3. הוועדה קוראת לשר הבריאות לקבוע את הקריטריונים להגדרת המושג "מחלות יתומות", הדרך להכללתן בסל התרופות וקביעת הסדר המימון לקופות החולים בעבור חולים במחלות אלו.
4. הוועדה קוראת לשר הבריאות לקבוע תמריצים כלכליים לחברות התרופות שיעלו את הכדאיות הכללית בייצור תכשירים רפואיים למחלות נדירות.
5. הוועדה קוראת לשר הבריאות לדאוג לכך שההתוויה הקיימת בסל התרופות לגבי תרופות שעשויות לשמש גם חולים במחלות נדירות תשונה כך שההתוויה תכלול גם חולים ב"מחלות יתומות".

אני מציע שהקריאה לא תהיה רק לשר הבריאות אלא גם למדען הראשי במשרד התעשיה והמסחר, מכיוון שהוא תומך בהרבה מאוד מחקרים ופיתוחים, עם תקציבים הרבה יותר גדולים מאלה של משרד הבריאות.

אנחנו נפנה לכל מי שיכולים לעזור בכך.

אני מציע בנוסף שהוועדה תיזום כוועדה הצעת חוק, כפי שציינת.

אני רוצה להודות לגב' שלי לוי, שכתבה את כל התחקיר בנושא זה. אני מודה לכל ההורים שבאו ולכל הרופאים מרמב"ם ומכל המקומות. אני מודה לחבר הכנסת ברכה, שהציע את הנושא לדיון. תודה רבה לכם.

10:50